研究领域：精准基因药物

戈麦斯-奥斯皮纳博士实验室的主要工作是为遗传性疾病患者开发治疗方法。该实验室利用基因组编辑和干细胞技术，为儿童神经退行性疾病（其中许多是溶酶体贮积症）研发精准疗法。 

该实验室目前的项目包括开发针对 I 型粘多糖贮积症、戈谢病、克拉伯病、额颞叶痴呆和弗里德赖希共济失调的基因组编辑造血干细胞的自体移植。

包括

提高基因组编辑工具的效率，

了解造血干细胞移植前小胶质细胞的周转情况，以及

针对神经代谢疾病建立针对大脑的调理方案。

娜塔莉亚·戈麦斯-奥斯皮纳博士

Gomez-Ospina 博士在哥伦比亚麦德林出生长大。她在哥伦比亚国立大学开始学习石油工程本科，之后搬到科罗拉多州。她在科罗拉多大学博尔德分校获得双学位，获得分子细胞与发育生物学和生物化学学士学位。她以优异成绩毕业，并撰写了一篇题为“静止中心在玉米根冠再生中的作用”的荣誉论文。随后，她在斯坦福医学院获得了医学博士和哲学博士学位，她的博士研究重点是理解电压门控钙通道的新功能。  完成双学位后，她在圣巴巴拉小屋医院完成了内科预科一年，之后开始在约翰·霍普金斯医院担任皮肤科住院医师。她在斯坦福大学完成了医学遗传学住院医师培训，之后从事儿科干细胞移植的博士后研究。博士后期间，她开始开发一种干细胞基因组编辑策略，用于治疗代谢性疾病。她目前的研究旨在开发针对遗传性疾病患者的治疗方法，尤其关注溶酶体贮积症。

作为一名获得委员会认证的医学遗传学家，Gomez-Ospina 博士的临床职责包括对疑似遗传疾病患者进行临床评估和诊断。她还负责斯坦福大学部分此类疾病的治疗，包括监督酶替代服务并领导遗传代谢疾病项目 (PIMD)。该项目旨在促进代谢疾病基因和细胞疗法的临床前开发。

联系

gomezosp@stanford.edu

在线咨询专业老师